急性髓细胞性白血病（Acute myeloid leukemia，AML）是一种髓系造血干/祖细胞恶性疾病。多数病例病情急重，预后凶险，如不及时治疗常可危及生命。AML占小儿白血病的30%。目前，AML的治疗取得了以下进展：
IDH1/2抑制剂
IDH1/2抑制剂主要用于复发难治AML，2021ASH会议报告了一项全球性、随机、双盲3期试验的结果，该试验旨在比较阿扎胞苷+艾伏尼布（Tibsovo，Ivosidenib）与阿扎胞苷+安慰剂的疗效与安全性。
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本次数据分析的截止日期（2021年3月18日），146例患者按照1:1的比例随机分组（艾伏尼布组72名患者；安慰剂组74名患者）。艾伏尼布组的患者接受500mg的艾伏尼布治疗+皮下或静脉注射75mg/m2的阿扎胞苷治疗，安慰剂组的患者接受安慰剂+皮下或静脉注射75mg/m2的阿扎胞苷治疗。截至2021年5月12日，基于治疗组之间的显著差异，具有重要临床意义，IDMC建议停止入组，与安全性无关。
该研究共纳入20个国家155个机构的148名患者。54名（75.0%）患者为新发AML，而艾伏尼布组中有18名（25.0%）患者为继发性AML。16名（22.2%）接受艾伏尼布+阿扎胞苷治疗的患者根据ELN指南具有不良风险的遗传学，而接受安慰剂+阿扎胞苷治疗的患者中有20名（27.0%）。
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